每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。罕見病又稱“孤兒病”，治療用藥被稱為“孤兒藥”，由于研發(fā)投入大、市場收益慢，涉足的藥企偏少，許多患者面臨無藥可治、無藥可用的困局。上海的醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)能力強(qiáng)勁，有武田、賽諾菲、輝瑞等跨國藥企集聚，上海是罕見病藥物的主產(chǎn)地之一。
為什么成為了孤兒藥？
在今年的上海兩會(huì)上，上海市政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委書記徐虹，提交了關(guān)于完善上海罕見病患者用藥保障機(jī)制的提案。罕見病是一類發(fā)病率、患病率都很低的疾病，全世界已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的罕見病有10多個(gè)大類，約7000種。
罕見病藥的研發(fā)，也要跨過篩分子、找靶點(diǎn)、驗(yàn)證化合物、動(dòng)物模型、CMC（化學(xué)成分生產(chǎn)和控制）等門檻；在臨床驗(yàn)證階段，罕見病的臨床試驗(yàn)樣本量，明顯小于常見病，藥企需要購買已有的罕見病藥物進(jìn)行對(duì)照試驗(yàn)，而已有的罕見病藥，由于同樣的不利因素，市場價(jià)格超過抗腫瘤藥物，這又抬高了后來者的成本。罕見病的治療用藥一直偏少，被稱為了“孤兒藥”。
上海外資藥企領(lǐng)航罕見病藥
上海集聚的各國制藥企業(yè)，其中的好幾家，以生產(chǎn)罕見病藥物著稱。
武田制藥（Takeda）創(chuàng)立于1781年，專注于腫瘤、罕見病、消化和神經(jīng)科學(xué)四大核心治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)。2011年，武田（中國）投資有限公司在上海注冊(cè)成立，并成為武田在中國的總部。2012年，武田亞洲開發(fā)中心在上海成立。2017年，武田亞洲開發(fā)中心升級(jí)為武田三大戰(zhàn)略區(qū)域開發(fā)中心之一，中國成為武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一（中/日/美/歐）。2019年，武田完成對(duì)歐洲罕見藥的巨頭企業(yè)---夏爾的收購，在中國實(shí)現(xiàn)又一次飛躍，成為中國罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)航者。
賽諾菲（Sanofi）中國總部位于上海。2011年，健贊（Genzyme）成為賽諾菲集團(tuán)旗下的子公司，健贊是全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)軍者。
美國輝瑞公司（Pfizer Inc.）上市五大領(lǐng)域的高品質(zhì)的創(chuàng)新藥物，包括腫瘤、疫苗、抗感染、炎癥與免疫、罕見病等多個(gè)領(lǐng)域。位于上海張江高科技園區(qū)的輝瑞中國研發(fā)中心(CRDC)，是輝瑞在亞太地區(qū)重要的研發(fā)樞紐，為輝瑞全球的生物及化學(xué)制藥研究與開發(fā)項(xiàng)目提供支持服務(wù)。
羅氏制藥2004年成立羅氏研發(fā)（中國）有限公司，在上海獨(dú)資建立研發(fā)中心，在上海自主建立并運(yùn)營羅氏全球首個(gè)加速器----羅氏中國加速器。
上海禾豐制藥有限公司是上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司旗下的中外合資企業(yè)，其生產(chǎn)的一種注射液，為臨床首選重金屬解毒藥，亦是國內(nèi)肝豆?fàn)詈俗冃曰颊咧饕委熡盟帯?/p>
外資藥企珍惜中國市場
上海是中國高端醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量集群發(fā)展承載區(qū)，不僅有張江藥谷，還在寶山區(qū)建起了北上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，形成高端生物醫(yī)藥、高端醫(yī)療器械研發(fā)與制造、高端醫(yī)療服務(wù)及生物醫(yī)藥生產(chǎn)性服務(wù)業(yè)為主的產(chǎn)業(yè)格局。
在上海的不少跨國藥企，紛紛將罕見病藥引入中國。2021年11月7日，武田制藥在第四屆進(jìn)博會(huì)上舉行“始于生命的浩罕”血友病及罕見病專場發(fā)布會(huì)，積極致力于將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新的疾病解決方案，推動(dòng)罕見病治療領(lǐng)域進(jìn)入精準(zhǔn)化、數(shù)字化的新紀(jì)元。
武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國總裁單國洪表示，罕見病是武田制藥在全球的核心治療領(lǐng)域之一。在中國，武田計(jì)劃5年內(nèi)上市超過15款創(chuàng)新藥物，其中，超過半數(shù)為罕見病藥物。2021年，武田在中國全面開啟“罕見病元年”，短短一年內(nèi)有4款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品獲批或上市。
建立三方歡迎的綜合保障模式
參照國際市場的經(jīng)驗(yàn)，在“孤兒藥”的產(chǎn)業(yè)，政府的有形之手可以發(fā)揮重要作用，用相關(guān)的法律法規(guī)，指引藥企研發(fā)、生產(chǎn)“孤兒藥”，用激勵(lì)機(jī)制，推動(dòng)更多的罕見病有藥可治。徐虹認(rèn)為，罕見病用藥，既是民生事業(yè)，又具有巨大、長遠(yuǎn)的科技、經(jīng)濟(jì)和產(chǎn)業(yè)價(jià)值，是事業(yè)和產(chǎn)業(yè)聯(lián)動(dòng)發(fā)展的發(fā)力點(diǎn)和突破口。
上海具有人才、物流、供應(yīng)鏈、政策、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等在國內(nèi)成熟的配套能力，上海可以在罕見病用藥的研發(fā)生產(chǎn)方面，加快構(gòu)建整合度高，并能較好平衡企業(yè)動(dòng)力、患者負(fù)擔(dān)和政府壓力的綜合保障模式。（上海市外國投資促進(jìn)中心《投資上海》雜志）
